Лікування за допомогою генної терапії


На сьогоднішній день більшість фахівців зійшлося на думці, що лікування за допомогою генної терапії є не тільки науковим проривом в медицині другої половини двадцятого сторіччя, а й основним напрямком фармакотерапії двадцять першого. У наші дні по всьому світу налічується приблизно 400 проектів, що ставлять собі за мету лікування генами. Наскільки можливий такий підхід, або це з області фантастики?

Трохи історії.



У перший раз метод генної терапії застосували в США в 1990 році на чотирирічному хлопчику. З того часу лікування з використанням генів продовжує розвиватися, до багатьох хворим застосовували цей підхід, але, не дивлячись на це, генна терапія знаходиться на початковому етапі і знадобляться багато років, щоб він був вдосконалений. В якості невдалого прикладу можна навести кончину одного пацієнта в США, якому проводили генну терапію захворювання печінки, після цього багато хто погодився, що методу потрібна довга і ретельна доробка.

{LikeAndRead}


На шляху багатьох наукових відкриттів завжди зустрічалися невдалі приклади, але це не є запереченням того, що дане відкриття не повинно існувати. Особливо це стосується нелегкого завдання витягування людей з лап смертельно небезпечних недуг.

Генна терапія.


Якщо говорити в загальних рисах, то лікування за допомогою ген являє собою набір терапевтичних прийомів, в основу яких покладено процес перенесення в організм хворого генетичного матеріалу. У теорії ж вважають, що генну терапію можна використовувати для лікування величезної кількості захворювань. Наприклад, для багатьох людей він дарує надію на лікування неврологічних, інфекційних та онкологічних хвороб, але цей перелік можна продовжувати й далі. Однією з умов для цього є знання того, які конкретно гени потрібні, щоб боротися з конкретним захворюванням. Лікування моногенних хвороб за допомогою генної терапії можна спланувати, базуючись на знаннях про те, у якого гена слід виправити функції, при цьому зовсім не обов'язково знати про патогенез хвороби.
Наприклад, при лікуванні імунодефіциту передбачається пересадка кісткового мозку від донора. Згідно з деякими дослідженнями, проведеними в Америці, з 16 випадків у 14 було зафіксовано високі результати, і їх імунітет був відновлений. Вважають, що для лікування захворювань (в даному випадку імунодефіциту) за допомогою генної терапії досить надійно, воно показано в тій ситуації, якщо не вдалося знайти донора для трансплантації.

Активне дослідження.


На сьогоднішній день проводиться активне дослідження можливості лікування за допомогою генної терапії таких хвороб, як різні порушення імунної системи, деякі види лейкемії, адренолейкодистрофії, таласемії і пр. При цьому, прорив у цій області за останні роки став стрімким і очевидним всім фахівцям. Звичайно, і тут не обходиться без складнощів, які обумовлює неправильний вибір необхідних генів, а також чиниться на них лікувальної дії. Іноді невдачі пояснюються неправильним вибором системи для переміщення необхідних генів у клітини.
Стрімко зростає чисельність дітей, які народжуються з серйозними генетичними відхиленнями. Такі дефекти часто призводять до фізичних і розумових порушень, а іноді і до смерті. Основна складність полягає в тому, що у більшості відомих хвороб, що передаються у спадок, немає конкретного ефективного лікування, так як воно досі не знайдено. Але те, що ще недавно багато хто вважав фантастикою, сьогодні втілюється в реальність: від спадкового захворювання на допомогу приходить введення в хворий організм елемента здорового ділянки ДНК.

Підходи і методи генної терапії.


У лікування захворювань за допомогою генної терапії існує кілька підходів і методів. Гени вводять як в сперматозоїди чи яйцеклітини, ембріональні клітини на початкових стадіях розвитку і в соматичні клітини. Але в деяких випадках порушується питання про етичну сторону, чи може людина втручатися в процес власної еволюції. Може бути так, що зміни в генофонді принесуть згодом більше шкоди, ніж зараз користі? Суперечки з цього питання тривають і донині і, напевно, ще довго не припиняться.
Як вихід з положення служить правильний підхід. Приміром, пацієнту можна вводити копію гена, яка буде заміщати функції дефектного, але збереженого, що носить назву замісної терапії.
Коригуюча терапія могла б стати самим ідеальним варіантом, в якому нормальна частина гена насправді замінює дефектну. Але, на жаль, на сьогоднішній день цей метод характеризує низька ефективність, тому потрібно проводити подальші наукові дослідження в цьому напрямку.
На початковій стадії в той час, коли генетичне лікування існувало тільки в теорії, генна терапія ставила собі за мету позбутися захворювань, що передаються у спадок. Але, згодом, фахівці провели кілька операцій для лікування та інших захворювань, наприклад, раку. У разі онкологічного захворювання ген пошкоджується не відразу, а через якийсь час. У багатьох державах, які чудово оснащені технічно, і в яких застосовують найновіші методики для проведення досліджень, лікування генами застосовується все частіше. Але, не дивлячись на це, не всі операції завершуються успішно, тому генна терапія є методом для лікування захворювань у майбутньому, залишається сподіватися, що це майбутнє вже не за горами.
Але, на превеликий жаль, в нашій державі генна терапія в даний час перебуває далеко не на найкращій стадії розвитку, ми дуже відстали від розвинених європейських держав. По-чому це пояснюється тим, що науці генетиці раніше не приділяли необхідної уваги.

{/LikeAndRead}